Aprueban la primera terapia genética para curar la anemia falciforme

Caracas/Foto: .- La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido aprobó el medicamento “Casgevy”, ganador del Premio Nobel 2020, que se ayudará en el tratamiento de pacientes con enfermedad de células falciformes, un trastorno sanguíneo hereditario que afecta la hemoglobina.

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Hasta la fecha, los trasplantes de médula ósea habían sido el único tratamiento duradero para el conjunto de enfermedades relacionadas, hecho que cambió al notificarse aprobada la terapia CRISPR, una herramienta que facilita el estudio de enfermedades mono y poligénicas, y sirve para cambiar o “modificar” piezas del ADN de una célula, provocando una mejora significativa en los trastornos sanguíneos.

Según el artículo de investigación, la prueba piloto se efectuó a 45 pacientes en la primera fase, no obstante, solo 29 estuvieron el tiempo suficiente para ser elegibles para el análisis provisional primario de eficacia. Entre los resultados principales se obtuvo que el 97% de las personas no sufrieron crisis de dolor intenso durante al menos 12 meses después del tratamiento, lo que evidencia una mejora en la anemia falciforme.

“En las personas con anemia de células falciformes, este error genético puede provocar ataques de dolor muy intenso, infecciones graves y potencialmente mortales y anemia (por la cual el cuerpo tiene dificultades para transportar oxígeno). En personas con β-talasemia, puede provocar anemia grave. Los pacientes suelen necesitar una transfusión de sangre cada 3 a 5 semanas, e inyecciones y medicamentos durante toda su vida”, expone el resumen.

Cabe resaltar que la enfermedad de células falciformes es común entre personas de ascendencia africana o caribeña, y provoca una mutación en las células, lo que provoca que adquieran una forma de media luna, bloqueando el flujo sanguíneo y causando dolor extremo corporal, daños orgánicos, entre ellos derrames cerebrales.